Oops! It appears that you have disabled your Javascript. In order for you to see this page as it is meant to appear, we ask that you please re-enable your Javascript!

Открытие Шухрата Миталипова спасет миллионы отчаянных пациентов

В июле этого года был совершен грандиозный прорыв в сфере генетической инженерии – группе исследователей во главе с уйгуром Шухратом Миталиповым удалось успешно создать генетически модифицированных эмбрионов человека. Новость: http://bizuyghurlar.com/human-embryos/

Это научное открытие сможет предотвратить разные генетические заболевания и гибель миллионов людей.

Однако, американское общество уже наполнено противоречиями. Биоэтики переживают за равные права и будущее человечества, а устаревшие законы и регуляции значительно тормозят реализацию. В то же время общественное мнение и новая надежда неизлечимо больных пациентов, которую им дало открытие Шухрата, требуют изменений регуляций, и того, как мы воспринимаем генетическое модифицирование. Обо всем этом, и многом другом в статье от The Wall Street Journal:

 

 

 Генетическое модифицирование уже здесь, и отчаянные пациенты хотят его

 

Следует ли разрешить американцам редактировать свой ДНК, чтобы предотвратить генетические заболевания у своих детей? Этот вопрос, который однажды мог бы звучать как научная фантастика, приближаясь от идеи к ближайшей реальности – вызывает разногласия. Биоэтики и активисты боятся перейти эту тонкую грань к генетически модифицированным олимпийским спортсменам, и призывают к строгой регуляции.

 

Большая проблема заключается как раз в обратном, чрезмерная регуляция заставит пациентов страдать и даже умирать попусту. Анахронические ограничения в американском управлении по контролю за продуктами и лекарствами и национальным институтам здравоохранения, эффективно запрещают исследования по редактированию генов у эмбрионов человека, которые приведут к имплантации и рождению. Эти запреты препятствуют критически-важным исследованиям и должны быть немедленно сняты.

 

Лечение генетических заболеваний было целью биотехнологий с 1970-х годов, когда впервые были изобретены молекулярные методы модификации ДНК. В 1990 году первый пациент, 4-летний мальчик лег на лечение в национальный институт здравоохранения с диагнозом «тяжёлый комбинированный иммунодефицит». После этого последовала целая серия успешных историй с многообещающими ранними результатами лечения начиная от смертельных генетических заболеваний и заканчивая Паркинсоном.

 

Более спорным является редактирование ДНК яйцеклеток, спермы и эмбрионов, поскольку эти изменения будут переданы будущим поколениям. Доклинические исследования движутся очень быстро: команда ученых во главе с эмбриологом университета здоровья и науки штата (Oregon Health and Science University) уйгуром Шухратом Миталиповым исправила в эмбрионах человека аномальный ген MYBPC3, который может вызвать состояние, отмеченное сердечной аритмией, сердечной недостаточностью и внезапной смертью. Это исследование, опубликованное в августе, представляет собой значительный шаг вперед по трем причинам.

Уйгур Шухрат Миталипов

Во-первых, из 58 эмбрионов, подвергшихся манипуляции с помощью системы редактирования генов Crispr, ген MYBPC3 был восстановлен в 42 эмбрионах – это показатель успеха, который является беспрецедентным. Во-вторых, система редактирования генов, по-видимому, работала с необычайной точностью, избегая нежелательных («нецелевых») изменений ДНК, которые преследовали более ранние попытки. В-третьих, все клетки в успешно модифицированных эмбрионов содержали нормальную ДНК. Если один из исправленных эмбрионов исследования был бы имплантирован в матку женщины, есть разумный шанс, что он стал бы здоровым ребенком.

 

Этот тип исследований также проводится за рубежом. В прошлом месяце китайская группа во главе с Junjiu Huang объявила, что использовала усовершенствование системы Crispr на человеческих эмбрионах для исправления мутированного гена, ответственного за нарушение крови, называемое бета-талассемией.

Уйгур Шухрат Миталипов

Что касается этики, было бы неприемлемым модифицировать здоровые эмбрионы – как в клише о «дизайнерских младенцах», но никто и не предлагает этого, и ни одно американское регулирующее агентство этого не одобрит. Если беспокойство заключается в том, что эмбрионы могут быть уничтожены, родители с генетическими заболеваниями уже выбрасывают многих не здоровых эмбрионов в ходе оплодотворения «in vitro» как способ избежать аномальной ДНК у младенца. Сегодняшний современный подход заключается в создании набора эмбрионов, тестировании их на дефектный ген, имплантации нормального и отбрасывании остальных. Использование редактирования гена Crispr для коррекции аномальных эмбрионов, вероятно, приведет к меньшему уничтожению эмбрионов.

 

 

Эти недавние исследования показывают, насколько быстро движется наука. Даже используя более примитивный подход, мутация MYBPC3 была впервые исправлена ​​у мышей всего три года назад. Теперь, после успеха исследований уйгурского ученого в Орегоне, технология, находится на том этапе, где можно провести клинические испытания, чтобы выяснить, могут ли ген-модифицированные человеческие эмбрионы вырасти в здоровых детей. Потенциал, помогающий миллионам людей избежать ужасающих генетических заболеваний, находится почти в пределах понимания ученых.

Уйгур Шухрат Миталипов

То, что удерживает ученых назад, по крайней мере в Америке – это устаревшие регуляции. Управлению по контролю за продуктами и лекарствами по закону запрещено принимать заявки на исследования, связанные с редактированием генов яйцеклеток, сперматозоидов и эмбрионов. Национальному Институту Здоровья, одобрение которого также потребуется, аналогичным образом запрещается даже рассматривать заявки на проведение таких экспериментов у людей. Эти правила датируются еще в 1970-х годах, когда технологии находились еще в зачаточном состоянии. Конечно легко вызвать эти гипотетические страхи, когда фактическое спасательное решение многих генетических заболеваний находится в десятилетиях от нас.

 

Сегодня отчаянные пациенты заслуживают доступа к любым средствам лечения, которые эта новая технология может им обеспечить. Общественность тоже так думает. Опрос этим летом показал, что почти две трети американцев поддерживают терапевтическое редактирование генов – в соматических и зародышевых клетках. Так, общественное мнение находится в гармонии с научной реальностью. Законодателям и регуляторам необходимо принять эти новые реалии.

 

 

Источник: https://www.wsj.com/

Перевод с английского: bizuyghurlar.com


Оставить комментарий


Подняться вверх
error: